Мышей избавили от хореи Хантингтона

Ученые надеются на то, что в течение пяти лет им удастся не только продлить эффект, но и перейти к клиническим испытаниям на людях.

Исследователи из Имперского колледжа Лондона сумели заблокировать активность «гена Хантингтона» (HTT) на полгода, правда, пока не у человека, а у мыши. Тем не менее, это - весьма значительный успех. Промежуточные итоги работы проекта FINGERS4CURE под руководством доктора Марка Исалана (Mark Isalan) опубликованы в журнале
Molecular Neurodegeneration.

Название проекта уже даёт подсказку, по какому пути пошли исследователи. Они использовали белок с так называемым «цинковым пальцем». Это активный центр участка белковой молекулы, стабилизированный одним или двумя атомами цинка. Особенностью этих «пальчиков» является способность связываться с ДНК. Именно поэтому «цинковые пальцы» обычно «работают» факторами транскрипции. Именно они контролируют синтез матричной РНК на основе кода ДНК, и, в итоге - отвечая за синтез нужных белков.

Но, как выяснилось, некоторые «цинковые пальцы» могут не давать синтезироваться нужному белку. Использованный группой Исалана белок ZF-KOX1 оказался репрессором (подавителем активности) мутантного гена HTT, который и вызывает болезнь Гентингтона. Однако этот белок сам по себе вызывал гибель нейронов, поэтому команда синтезировала аналог, получивший название mZF-KRAB, не вызывавший такого эффекта. На экспериментальных мышах с мутацией в гене HTT удалось подавить экспрессию этого гена на срок до 24 недель.