Молекула-кандидат предложена в статье в журнале PLOS ONE.
Ученые из Университета Квинсленда нашли потенциальное лекарство, замедляющее потерю моторных нейронов при болезни Шарко. Она же - болезнь Лу Герига, она же - болезнь, которой страдает Стивен Хокинг, один из двух людей в мире, не умерших от бокового амиотрофического склероза в положенный срок.
Этим потенциальным лекарством стало… масло. Точнее - тригептаноин, синтетический сложный эфир глицерина и трёх остатков гептановой (энантовой) кислоты. Его применяют в косметике - как кондиционер для кожи, как поверхностно активное вещество. Тем не менее, квинслендские неврологи решили давать это масло пациентам перорально.
На ранней стадии испытаний на геномодифицированных мышах с мутантным геном SOD1G93A, связанным с БАС, еще до появления симптомов приём тригептаноина привел к снижению на треть потери моторных нейронов и отсрочил проблемы с конечностями и потерю веса, характерные для БАС.
На людях тригептаноин тоже применяется, однако фармакологи изучают его применение при синдроме дефицита транспортера глюкозы 1 типа, который приводит к детской эпилепсии. При клинических испытаниях на людях тригептаноин уже показал свою безопасность. Дело за малым - научиться диагностировать БАС у человека до начала симптомов.